Ravulizumab

Active substance
Ravulizumab
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other non-oncological hematological medications
Extended indication
Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity and in patients who are clinically stable after having been treated with eculizumab for at least the past 6 months.

1. Product

Proprietary name
Ultomiris
Manufacturer
Alexion
Mechanism of action
Complement inhibitor
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
Radboud Nijmegen, AMC en Maastricht UMC
Additional comments
Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
June 2018
Expected Registration
June 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Positive CHMP opinion
Additional comments
Positieve CHMP-opinie april 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Eculizumab, allogene stamceltransplantatie
Therapeutic value
Potential equal value
Substantiation
Ravulizumab toont non-inferiority in fase III studies ten opzichte van eculizumab. Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening (1 maal per acht weken in plaats van 1 maal per twee weken). Gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Frequency of administration
1 times every 8 weeks
Dosage per administration
2.400-3.600 mg
References
AA&PNH contactgroep; Richtlijn Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie; NCT03056040, fabrikant Kulasekararaj et al. Blood 2019;133(6):540-549 Lee et al. Blood 2018 :blood-2018-09-876136
Additional comments
Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥ 40 to < 60 kg: 2.400 mg loading dose, 3.000 mg maintenance dose; ≥ 60 to < 100 kg: 2.700 mg loading dose, 3.300 mg maintenance dose; ≥ 100 kg, 3.000 mg loading dose, 3.600 mg maintenance dose.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Fabrikant; AA&PNH contactgroep; GIPdatabank
Additional comments
PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. In 2015 gebruikten 85 patiënten eculizumab voor meerdere indicaties. Fabrikant: 120 (gediagnosticeerde populatie niet gelijk aan behandelde populatie [~70]), verwachting marktaandeel: 70% van de huidig behandelde populatie na drie jaar.

5. Expected cost per patient per year

Cost
360,000 - 400,000
References
Fabrikant; Farmatec
Additional comments
De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €340.000 - €400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij introductie ravulizumab.

6. Potential total cost per year

Total cost

22,800,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.