Ravulizumab

Active substance Ravulizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity and in patients who are clinically stable after having been treated with eculizumab for at least the past 6 months.

Product

Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Radboud Nijmegen, AMC en Maastricht UMC
Additional comments Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date June 2018
Expected Registration July 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juli 2019. Dit middel is in de sluis geplaatst per 16 juli 2019.

Therapeutic value

Current treatment options Eculizumab, allogene stamceltransplantatie
Therapeutic value Potential equal value
Substantiation Ravulizumab toont non-inferiority in fase 3 studies ten opzichte van eculizumab. Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening (1 maal per acht weken in plaats van 1 maal per twee weken). Gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Frequency of administration 1 times every 8 weeks
Dosage per administration 2.400-3.600 mg
References AA&PNH contactgroep; Richtlijn Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie; NCT03056040, fabrikant Kulasekararaj et al. Blood 2019;133(6):540-549 Lee et al. Blood 2018 :blood-2018-09-876136
Additional comments Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥ 40 to < 60 kg: 2.400 mg loading dose, 3.000 mg maintenance dose; ≥ 60 to < 100 kg: 2.700 mg loading dose, 3.300 mg maintenance dose; ≥ 100 kg, 3.000 mg loading dose, 3.600 mg maintenance dose.

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Additional comments PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van ZIN over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. Ravulizumab zal het gebruik van eculizumab voor de chronische behandeling waarschijnlijk gaan vervangen. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab (verwachting voor de komende drie jaar: met een jaarlijkse stijging van 7 patiënten per jaar).

Expected cost per patient per year

Cost 360,000 - 400,000
References Fabrikant; Farmatec
Additional comments De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €340.000 - €400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij introductie ravulizumab. Dit middel is in de sluis geplaatst totdat een financieel arrangement overeen is gekomen.

Potential total cost per year

Total cost

22,800,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.