Extended indication Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Total cost 780,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Ravulizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH):- bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit.- bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab.
Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise WKZ Utrecht
Additional comments Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date January 2021
Expected Registration December 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie in juli 2021. Ravulizumab is breed uitgesloten, deze indicatie zal dus ook in de sluis worden geplaatst. Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of het geneesmiddel ravulizumab (Ultomiris®) vergoed kan worden uit het basispakket. Dit middel kan worden gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). Het Zorginstituut concludeert dat ravulizumab voor de behandeling van PNH in het basispakket kan worden opgenomen. Wel adviseren we de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport over de prijs te onderhandelen. We adviseren de staatssecretaris het middel níet te vergoeden voor de behandeling van aHUS, omdat de werking wetenschappelijk niet voldoende kan worden aangetoond.

Therapeutic value

Current treatment options Eculizumab
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Substantiation Voordeel in behandelfrequentie. 1x per 8 weken in plaats van 1x per 2 weken.
Frequency of administration 1 times every 8 weeks
References Pakketadvies Ravulizumab (2021), Zorginstituut Nederland
Additional comments Hele kleine kinderen krijgen de dosering 1 maal per 4 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertopinie
Additional comments PNH is op de kinderleeftijd erg zeldzaam. De diagnose wordt mogelijk bij minder dan 5 kinderen per jaar in Nederland gesteld.

Expected cost per patient per year

Cost 104,000.00 - 208,000.00
Additional comments De dosering van ravulizumab bij kinderen bedraagt één derde tot twee derde van de dosering bij volwassenen. De kosten voor volwassenen bedragen bij behandeling met ravulizumab €373.000 in het eerste jaar en ongeveer €312.000 in de daar opvolgende jaren. De kosten zullen bij pediatrische patiënten mogelijk lager uitvallen (104.000 - 208.000).

Potential total cost per year

Total cost

780,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies
References Adisinsght;
Additional comments Lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.