Expand all sections

Ravulizumab

Ultomiris

Extended indication

Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer

Therapeutic value

Possible benefit in ease of use
Total cost

€ 780,000.00
Registration phase

Registered

Product

Active substance

Ravulizumab
Domain

Cardiovascular diseases
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Other non-oncological hematological medications
Extended indication

Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH):- bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit.- bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab.
Proprietary name

Ultomiris
Manufacturer

Alexion
Mechanism of action

Complement inhibitor
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Intravenous drip
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Centre of expertise

WKZ Utrecht
Additional comments 
Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
Submission date

January 2021
Expected Registration

December 2021
Orphan drug

Yes
Registration phase

Registered
Additional comments 
Positieve CHMP-opinie in juli 2021. Ravulizumab is breed uitgesloten, deze indicatie zal dus ook in de sluis worden geplaatst. Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of het geneesmiddel ravulizumab (Ultomiris®) vergoed kan worden uit het basispakket. Dit middel kan worden gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). Het Zorginstituut concludeert dat ravulizumab voor de behandeling van PNH in het basispakket kan worden opgenomen. Wel adviseren we de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport over de prijs te onderhandelen. We adviseren de staatssecretaris het middel níet te vergoeden voor de behandeling van aHUS, omdat de werking wetenschappelijk niet voldoende kan worden aangetoond.

Therapeutic value

Current treatment options

Eculizumab
Therapeutic value

Possible benefit in ease of use
Substantiation

Voordeel in behandelfrequentie. 1x per 8 weken in plaats van 1x per 2 weken.
Frequency of administration

1 times every 8 weeks
References 
Pakketadvies Ravulizumab (2021), Zorginstituut Nederland
Additional comments 
Hele kleine kinderen krijgen de dosering 1 maal per 4 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
Expertopinie
Additional comments 
PNH is op de kinderleeftijd erg zeldzaam. De diagnose wordt mogelijk bij minder dan 5 kinderen per jaar in Nederland gesteld.

Expected cost per patient per year

Cost

€ 104,000.00 - € 208,000.00
Additional comments 
De dosering van ravulizumab bij kinderen bedraagt één derde tot twee derde van de dosering bij volwassenen. De kosten voor volwassenen bedragen bij behandeling met ravulizumab €373.000 in het eerste jaar en ongeveer €312.000 in de daar opvolgende jaren. De kosten zullen bij pediatrische patiënten mogelijk lager uitvallen (104.000 - 208.000).

Potential total cost per year

Total cost

€ 780,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes
Indication extensions

Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies
References 
Adisinsght;
Additional comments 
Lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.