Uitgebreide indicatie Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer
Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak
Totale kosten 780.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Ravulizumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH):- bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit.- bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab.
Merknaam Ultomiris
Fabrikant Alexion
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum WKZ Utrecht
Aanvullende opmerkingen Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Januari 2021
Verwachte registratie December 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2021. Ravulizumab is breed uitgesloten, deze indicatie zal dus ook in de sluis worden geplaatst. Het Zorginstituut concludeert dat ravulizumab voor de behandeling van PNH in het basispakket kan worden opgenomen. Wel adviseren we de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport over de prijs te onderhandelen. We adviseren de staatssecretaris het middel níet te vergoeden voor de behandeling van aHUS, omdat de werking wetenschappelijk niet voldoende kan worden aangetoond.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Eculizumab
Therapeutische waarde

Mogelijk voordeel in toedieningsgemak

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Voordeel in behandelfrequentie. 1x per 8 weken in plaats van 1x per 2 weken.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken
Bronnen Pakketadvies Ravulizumab (2021), Zorginstituut Nederland
Aanvullende opmerkingen Hele kleine kinderen krijgen de dosering 1 maal per 4 weken.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen PNH is op de kinderleeftijd erg zeldzaam. De diagnose wordt mogelijk bij minder dan 5 kinderen per jaar in Nederland gesteld.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 104.000,00 - 208.000,00
Aanvullende opmerkingen De dosering van ravulizumab bij kinderen bedraagt één derde tot twee derde van de dosering bij volwassenen. De kosten voor volwassenen bedragen bij behandeling met ravulizumab €373.000 in het eerste jaar en ongeveer €312.000 in de daar opvolgende jaren. De kosten zullen bij pediatrische patiënten mogelijk lager uitvallen (104.000 - 208.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

780.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies
Bronnen Adisinsght;
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.