Extended indication Extension of indication to include the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectru
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Ravulizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Neurological disorders other
Extended indication Extension of indication to include the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive.
Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date September 2022
Expected Registration July 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 8 weeks
References NCT04201262
Additional comments Een intraveneuze injectie op dag 1 en dag 15 en vervolgens 1 maal per 8 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501
Additional comments De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen (marktaandeel niet meegenomen).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.