Ravulizumab

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Ravulizumab
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include the treatment of adult patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive.
Merknaam	Ultomiris
Fabrikant	Alexion
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	September 2022
Verwachte registratie	Juli 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 8 weken
Bronnen	NCT04201262
Aanvullende opmerkingen	Een intraveneuze injectie op dag 1 en dag 15 en vervolgens 1 maal per 8 weken.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Front. Neurol., 26 June 2020 \| https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501
Aanvullende opmerkingen	De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen (marktaandeel niet meegenomen).

Patiëntvolume

< 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501

Aanvullende opmerkingen

De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen (marktaandeel niet meegenomen).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.