Extended indication Treatment of adult patients with generalized myasthenia gravis (gMG).
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Ravulizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Treatment of adult patients with generalized myasthenia gravis (gMG).
Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Ultomiris is nu geregistreerd voor aHus en PNH.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date December 2021
Expected Registration October 2022
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Studie laat positieve resultaten (non-peerreviewed) van het middel zien ten opzichte van placebo (1). Het middel is nog niet vergeleken met concurrerende middelen. Indien studie non-inferioriteit laat zien ten opzichte van eculizumab heeft ravulizumab duidelijk voordelen in gebruiksgemak (1x p/8weken in plaats van 1x p/2weken). Effectiviteit van ravulizumab ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (3).
Frequency of administration 1 times every 8 weeks
References Nieuwsbericht: https://www.neurologylive.com/view/ravulizumab-generates-positive-phase-3-data-myasthenia-gravis-fda-review-pending (NCT03920293) (1); Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST, et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019;133(6):540-549. (2) ; Expert opinie (3)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,567

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Bol P. Myasthenia gravis. Ned Tijdschr Tandheelkd. 2001; 108:416-7 (1); Expert opinie (2)
Additional comments De prevalentie van myasthenia gravis ligt wereldwijd tussen de 5 en 20 op de 100.000 inwoners (1). In Nederland is de prevalentie geschat op 8 tot 9 op de 100.000 (1). In Nederland zou dit neerkomen op 1.360-1.530 (uitgaande van 17 miljoen inwoners). Het product zal moeten concurreren met andere middelen in de pijplijn voor deze indicatie. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2).

Expected cost per patient per year

References Medicijnkosten;
Additional comments De gemiddelde prijs per verpakking is € 4.519. De dosering per patiënt is nog niet bekend.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies
References Adisinsght
Additional comments Lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.