Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with generalized myasthenia gravis (gMG).
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Ravulizumab
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with generalized myasthenia gravis (gMG).
Merknaam Ultomiris
Fabrikant Alexion
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Ultomiris is nu geregistreerd voor aHus en PNH.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum December 2021
Verwachte registratie Oktober 2022
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Studie laat positieve resultaten (non-peerreviewed) van het middel zien ten opzichte van placebo (1). Het middel is nog niet vergeleken met concurrerende middelen. Indien studie non-inferioriteit laat zien ten opzichte van eculizumab heeft ravulizumab duidelijk voordelen in gebruiksgemak (1x p/8weken in plaats van 1x p/2weken). Effectiviteit van ravulizumab ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (3).
Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken
Bronnen Nieuwsbericht: https://www.neurologylive.com/view/ravulizumab-generates-positive-phase-3-data-myasthenia-gravis-fda-review-pending (NCT03920293) (1); Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST, et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019;133(6):540-549. (2) ; Expert opinie (3)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.567

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Bol P. Myasthenia gravis. Ned Tijdschr Tandheelkd. 2001; 108:416-7 (1); Expert opinie (2)
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van myasthenia gravis ligt wereldwijd tussen de 5 en 20 op de 100.000 inwoners (1). In Nederland is de prevalentie geschat op 8 tot 9 op de 100.000 (1). In Nederland zou dit neerkomen op 1.360-1.530 (uitgaande van 17 miljoen inwoners). Het product zal moeten concurreren met andere middelen in de pijplijn voor deze indicatie. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Medicijnkosten;
Aanvullende opmerkingen De gemiddelde prijs per verpakking is € 4.519. De dosering per patiënt is nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies
Bronnen Adisinsght
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.