Extended indication Ultomiris is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of adult patients with gMG
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 64,800,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Ravulizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Ultomiris is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of adult patients with gMG who are anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody-positive.
Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise LUMC Leiden
Additional comments Ultomiris is nu geregistreerd voor aHus en PNH.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2021
Expected Registration September 2022
Orphan drug No
Registration phase Registered
Additional comments Positieve opinie verkregen op 21 juli 2022. Ravulizumab is breed uitgesloten. Dit betekent dat alle toekomstige indicaties (waaronder deze) automatisch in de sluis stromen.

Therapeutic value

Current treatment options Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Studie laat positieve resultaten (non-peerreviewed) van het middel zien ten opzichte van placebo (1). Het middel is nog niet vergeleken met concurrerende middelen. Indien studie non-inferioriteit laat zien ten opzichte van eculizumab heeft ravulizumab duidelijk voordelen in gebruiksgemak (1x per 8 weken in plaats van 1x per 2 weken). Effectiviteit van ravulizumab ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (3).
Duration of treatment lifetime
Frequency of administration 1 times every 8 weeks
Dosage per administration Op basis van lichaamsgewicht Bron: SmPC ravulizumab. De dosering voor gMG zal naar verwachting gelijk zijn als bij de indicatie aHUS. Dit ligt in lijn met Soliris waar de dosering voor de indicaties aHUS en gMG hetzelfde is. olwassenen: Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥40 tot <60 kg: 2.400mg oplaaddosis, 3.000mg onderhoudsdosis; ≥60 tot <100kg: 2.700mg oplaaddosis, 3.300mg onderhoudsdosis; ≥100 kg, 3.000mg oplaaddosis, 3.600mg onderhoudsdosis. Kinderen: ≥10 tot <20 kg: 600mg oplaaddosis, 600mg onderhoudsdosering iedere 4 weken; ≥20 tot <30 kg: 900mg oplaaddosis, 2.100 mg onderhoudsdosis iedere 8 weken; ≥30 tot <40kg: 1.200mg oplaaddosis, 2.700mg onderhoudsdosering iedere 8 weken.
References Nieuwsbericht: https://www.neurologylive.com/view/ravulizumab-generates-positive-phase-3-data-myasthenia-gravis-fda-review-pending (NCT03920293) (1); Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST, et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019;133(6):540-549. (2) ; Expert opinie (3)

Expected patient volume per year

Patient volume

240

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References 1) Spierziekten Nederland; 2) Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie
Additional comments In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker .

Expected cost per patient per year

Cost 260,000.00 - 280,000.00
References SmPC: doseringen zijn hetzelfde als bij aHUS indicatie van ravulizumab;
Additional comments De prijs per verpakking bedraagt €4.320 per ml/mg exclusief BTW.  Op basis van gelijke doseringen als bij de indicatie aHUS van ravulizumab bedragen de jaarlijkse kosten in het eerste jaar euro 280.000,00 en in de daaropvolgende jaren euro 260.000,00

Potential total cost per year

Total cost

64,800,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies
References Adisinsght
Additional comments Lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.