Extended indication Natpar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronisch
Therapeutic value No judgement

Product

Active substance Recombinant parathyroid hormone
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Hormonal disorders
Extended indication Natpar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen.
Proprietary name NatPar
Manufacturer Shire
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Het betreft een eerste hormoon-vervangingstherapie bij deze indicatie. Het doel van de behandeling met Natpar is de calciumhuishouding onder controle te brengen en de symptomen te verminderen. Natpar wordt geproduceerd in E. coli met behulp van recombinant-DNA-techniek en is identiek aan de uit 84 aminozuren bestaande sequentie van endogeen humaan parathyroïdhormoon. Risico: kosten.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Expected Registration April 2017
Orphan drug Yes
Additional remarks Geregistreerd in april 2017, nog niet beschikbaar op de Nederlandse markt.

Therapeutic value

Current treatment options Alfacalcidol, Calcium, thiazide
Therapeutic value No judgement
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 50 μg
References J Clin Endocrinol Metab; Lancet Diabetes Endocrinol
Additional remarks Behandelduur variëert van maanden tot jaren.

Expected patient volume per year

Additional remarks Patiënten met hypoparathyreoidie maar met Calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neer slagen in de huid etc. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie.

Expected cost per patient per year

Cost < 78,000.00
References Fabrikant
Additional remarks Kosten zijn vele malen hoger dan huidige behandeling, echter nu zijn er groepen die regelmatig worden opgenomen ivm lage calcium waarden of die nierfunctie vervangende therapie nodig hebben. Fabrikant (nov 2017): Duitse prijs is €78.000 pppj (AMNOG). De Nederlandse prijs is nog niet bekend.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Patienten met hypoparathyreoidie maar met complicaties zoals Calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neer slagen in de huid etc. En moeielijk te controleren calcium spiegels. Kortom hypoparathyreoidie die op de eerste lijn faalt.

Indication extension

Additional remarks Mogelijk ook voor osteoporose. Ook de huidige PTH (1-34) zou gebruikt kunnen gaan worden voor de hypoparathyreoidie

Other information

There is currently no futher information available.