Recombinant parathyroid hormone

Stofnaam
Recombinant parathyroid hormone
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie
NatPar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen.

1. Product

Merknaam
NatPar
Fabrikant
Shire
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Het betreft een eerste hormoon-vervangingstherapie bij deze indicatie. Het doel van de behandeling met Natpar is de calciumhuishouding onder controle te brengen en de symptomen te verminderen. Natpar wordt geproduceerd in E. coli met behulp van recombinant-DNA-techniek en is identiek aan de uit 84 aminozuren bestaande sequentie van endogeen humaan parathyroïdhormoon. Risico: kosten.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Verwachte registratie
April 2017
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Geregistreerd in april 2017, nog niet opgenomen in het pakket per mei 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Alfacalcidol, Calcium, thiazide
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
50 μg
Bronnen
J Clin Endocrinol Metab; Lancet Diabetes Endocrinol
Aanvullende opmerkingen
Behandelduur variëert van maanden tot jaren.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Patiënten met hypoparathyreoidie maar met Calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neer slagen in de huid etc. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
73.300
Bronnen
Fabrikant; G-standaard
Aanvullende opmerkingen
Kosten zijn vele malen hoger dan huidige behandeling, er zijn echter nu groepen die regelmatig worden opgenomen in verband met lage calciumwaarden of die nierfunctie-vervangende therapie nodig hebben. Fabrikant geeft aan dat de dagelijkse dosering van 1 injectie (25, 50, 75 of 100 µg) per verpakking €5.638,36 kost (gelijk voor alle sterkten). Voor 13 verpakkingen per jaar brengt dit de totale kosten op €73.300 per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.665.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Patienten met hypoparathyreoidie maar met complicaties zoals Calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neer slagen in de huid etc. En moeielijk te controleren calcium spiegels. Kortom hypoparathyreoidie die op de eerste lijn faalt.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Aanvullende opmerkingen
Mogelijk ook voor osteoporose. Ook de huidige PTH (1-34) zou gebruikt kunnen gaan worden voor de hypoparathyreoidie

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven