Reloxaliase

Active substance Reloxaliase
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Patients with hyperoxaluria secondary to a known underlying enteric disorder associated with malabsorption.

Product

Manufacturer Allena
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Oxalate decarboxylase replacements

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2020
Expected Registration 2021
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional comments Datum indiening en registratie op basis van actual primary completion date fase 3 studie oktober 2019.

Therapeutic value

Current treatment options Calcium en kaliumcitraat supplementen.
Therapeutic value No judgement
Substantiation De fase 3 studie URIROX-1 toonde een bescheiden effect. Het effect op excretie (het gekozen eindpunt) lijkt te weinig om klinisch relevant effect te hebben. Een gemiddelde reductie van 22,6% vanaf baseline in urine oxalaat excretie gedurende week 1 tot 4.
Duration of treatment Average 4 week / weeks
Frequency of administration 3 times a day
References NCT03456830

Expected patient volume per year

Patient volume

5 - 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nazzal L. Nephrology Dialysis Transplantation Oxford University Press.
Additional comments Bij patiënten met bijvoorbeeld Crohn en/of darmfalen komt hyperoxalurie voor (na dunne darm resecties), hier wordt echter niet standaard op gecontroleerd. De incidentie van nierstenen is bij Crohn patiënten verhoogd ten opzichte van de populatie waarbij dan een groot deel berust op oxaalzuurstenen. Mogelijk geeft reloxiase winst bij patiënten met de ziekte van Crohn met recidiverende nierstenen. Er wordt verwacht dat er mogelijk 5 tot 10 patiënten in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.