Reloxaliase

Werkzame stof
Reloxaliase
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Patients with hyperoxaluria secondary to a known underlying enteric disorder associated with malabsorption.

1. Product

Fabrikant
Allena
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Oxalate decarboxylase replacements

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Datum indiening en registratie op basis van actual primary completion date fase 3 studie oktober 2019.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Calcium en kaliumcitraat supplementen.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De fase 3 studie URIROX-1 toonde een bescheiden effect. Het effect op excretie (het gekozen eindpunt) lijkt te weinig om klinisch relevant effect te hebben. Een gemiddelde reductie van 22,6% vanaf baseline in urine oxalaat excretie gedurende week 1 tot 4.
Behandelduur
Gemiddeld 4 week/weken
Toedingsfrequentie
3 maal per dag
Bronnen
NCT03456830

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

5 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nazzal L. Nephrology Dialysis Transplantation Oxford University Press.
Aanvullende opmerkingen
Bij patiënten met bijvoorbeeld Crohn en/of darmfalen komt hyperoxalurie voor (na dunne darm resecties), hier wordt echter niet standaard op gecontroleerd. De incidentie van nierstenen is bij Crohn patiënten verhoogd ten opzichte van de populatie waarbij dan een groot deel berust op oxaalzuurstenen. Mogelijk geeft reloxiase winst bij patiënten met de ziekte van Crohn met recidiverende nierstenen. Er wordt verwacht dat er mogelijk 5 tot 10 patiënten in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.