Reloxaliase

Active substance
Reloxaliase
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Patients with hyperoxaluria secondary to a known underlying enteric disorder associated with malabsorption.

1. Product

Manufacturer
Allena
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Capsule
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Oxalate decarboxylase replacements

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Datum indiening en registratie op basis van actual primary completion date fase 3 studie oktober 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Calcium en kaliumcitraat supplementen.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
De fase 3 studie URIROX-1 toonde een bescheiden effect. Het effect op excretie (het gekozen eindpunt) lijkt te weinig om klinisch relevant effect te hebben. Een gemiddelde reductie van 22,6% vanaf baseline in urine oxalaat excretie gedurende week 1 tot 4.
Duration of treatment
Average 4 week / weeks
Frequency of administration
3 times a day
References
NCT03456830

4. Expected patient volume per year

Patient volume

5 - 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nazzal L. Nephrology Dialysis Transplantation Oxford University Press.
Additional comments
Bij patiënten met bijvoorbeeld Crohn en/of darmfalen komt hyperoxalurie voor (na dunne darm resecties), hier wordt echter niet standaard op gecontroleerd. De incidentie van nierstenen is bij Crohn patiënten verhoogd ten opzichte van de populatie waarbij dan een groot deel berust op oxaalzuurstenen. Mogelijk geeft reloxiase winst bij patiënten met de ziekte van Crohn met recidiverende nierstenen. Er wordt verwacht dat er mogelijk 5 tot 10 patiënten in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.