Remestemcel-L

Extended indication	Ziekte van Crohn
Therapeutic value	No judgement
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Remestemcel-L
Domain	Chronic immune diseases
Main indication	Bowel diseases
Extended indication	Ziekte van Crohn
Proprietary name	Prochymal
Manufacturer	Mesoblast
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	Indication extension
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab.
Therapeutic value	No judgement
Substantiation	Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn. Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ZKH snel gebruiken).
Dosage per administration	300 ml (200 million cells)
References	Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.; NCT01233960
Additional remarks	Behandeling vindt plaats op dagen 42-45, 84-87 en 126-129 na de eerste infusie.

Expected patient volume per year

References	https://www.crohn-colitis.nl
Additional remarks	Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. Omdat het middel naar verwachting wordt ingezet bij patiënten waar de huidige medicatie niet werkt en bij personen met moderate to severe Crohns disease, zal het zeker niet bij meer dan 20.000 patiënten worden ingezet. De behandeling zal aanvankelijk maar bij een klein aantal patiënten worden ingezet.

References

https://www.crohn-colitis.nl

Additional remarks

Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. Omdat het middel naar verwachting wordt ingezet bij patiënten waar de huidige medicatie niet werkt en bij personen met moderate to severe Crohns disease, zal het zeker niet bij meer dan 20.000 patiënten worden ingezet. De behandeling zal aanvankelijk maar bij een klein aantal patiënten worden ingezet.

Expected cost per patient per year

Cost	200,000.00
References	LA Times, 11 okt. 2015
Additional remarks	In Canada is Prochymal goedgekeurd voor GvHD en kost daar $200.000 per behandeling. Inschatting werkgroep: €30.000 per toediening.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.