Remestemcel-L

Stofnaam
Remestemcel-L
Domein
Chronische immuunziekten
Hoofdindicatie
Darmziekten
Uitgebreide indicatie
Ziekte van Crohn

1. Product

Merknaam
Prochymal
Fabrikant
Mesoblast
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Indicatie-uitbreiding
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn. Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ZKH snel gebruiken).
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
300 ml (200 million cells)
Bronnen
Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.; NCT01233960
Aanvullende opmerkingen
Behandeling vindt plaats op dagen 42-45, 84-87 en 126-129 na de eerste infusie.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
https://www.crohn-colitis.nl
Aanvullende opmerkingen
Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. Omdat het middel naar verwachting wordt ingezet bij patiënten waar de huidige medicatie niet werkt en bij personen met moderate to severe Crohns disease, zal het zeker niet bij meer dan 20.000 patiënten worden ingezet. De behandeling zal aanvankelijk maar bij een klein aantal patiënten worden ingezet.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
200.000
Bronnen
LA Times, 11 okt. 2015
Aanvullende opmerkingen
In Canada is Prochymal goedgekeurd voor GvHD en kost daar $200.000 per behandeling. Inschatting werkgroep: €30.000 per toediening.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven