Rimiducid

Active substance
Rimiducid
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Stem cell transplants
Extended indication
In combination with rivogenlecleucel. Pediatric patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor who after transplantation develop graft-versus-host disease.

1. Product

Manufacturer
Bellicum
Mechanism of action
Other
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Rimiducid wordt alleen gegeven aan patiënten die na transplantatie graft-versus-host ontwikkelen, doordat de getransplanteerde T-cellen de eigen organen aanvallen. Rimiducid werkt door aan te grijpen op een molecuul in de gemodificeerde T-cellen en een apoptose gen induceren, waardoor de cel doodgaat en verdere aanval wordt geremd.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials

3. Therapeutic value

Therapeutic value
No judgement
Duration of treatment
Not found
Dosage per administration
0.4mg/kg to a maximum of 40 mg
References
NCT03733249

4. Expected patient volume per year

References
Dit wordt in combinatie gegeven met BPX-501. Het patiëntvolume zal daardoor gelijk zijn. In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Een deel hiervan zal kinderen betreffen. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling.
Additional comments
EBMT

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.