Rimiducid

Werkzame stof
Rimiducid
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie
In combination with rivogenlecleucel. Pediatric patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor who after transplantation develop graft-versus-host disease.

1. Product

Fabrikant
Bellicum
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Rimiducid wordt alleen gegeven aan patiënten die na transplantatie graft-versus-host ontwikkelen, doordat de getransplanteerde T-cellen de eigen organen aanvallen. Rimiducid werkt door aan te grijpen op een molecuul in de gemodificeerde T-cellen en een apoptose gen induceren, waardoor de cel doodgaat en verdere aanval wordt geremd.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Dosis per toediening
0.4mg/kg to a maximum of 40 mg
Bronnen
NCT03733249

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Dit wordt in combinatie gegeven met BPX-501. Het patiëntvolume zal daardoor gelijk zijn. In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Een deel hiervan zal kinderen betreffen. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling.
Aanvullende opmerkingen
EBMT

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.