Extended indication

Extension of indication to include treatment of patients below 2 months of age.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

2,850,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Risdiplam

Domain

Neurological disorders

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

SMA

Extended indication

Extension of indication to include treatment of patients below 2 months of age.

Proprietary name

Evrysdi

Manufacturer

Roche

Portfolio holder

Roche

Mechanism of action

Other

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Liquid

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Centre of expertise

UMC Utrecht

Additional comments
Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

January 2022

Expected Registration

January 2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Nusinersen, onasemnogene abeparvovec

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

De RAINBOWFISH studie (onderzoek BN40703; NCT03779334) onderzoekt risdiplam bij kinderen met presymptomatische SMA die tot 6 weken oud zijn bij de eerste dosis risdiplam.

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

Waarschijnlijk 0.2-0.25 mg/kg/dag. Dosering in deze leeftijdsgroep wordt onderzocht in de RAINBOWFISH studie.

Additional comments
Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt en wordt onderzocht in de RAINBOWFISH studie (fase 2, N=25); alle patiënten lijken geïncludeerd. Verwachte primary completion date is juni 2023.

Expected patient volume per year

Patient volume

15

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Pakketadvies Spinraza (1); Expert opinie (2)
Additional comments
Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3 (1). Aantal nieuwe SMA patiënten per jaar is ongeveer 15 waarvan de helft of iets meer SMA type 1 heeft (indicatiegebied dat momenteel in aanmerking komt voor onasemnogene abeparvovec, merknaam: Zolgensma). Vanaf juni 2022 staat SMA gepland om te worden opgenomen in hielprikscreening, dit vergroot de kans dat SMA-patiënten tijdig opgespoord en behandeld kunnen worden.

Expected cost per patient per year

Cost

< 190,000.00

References
NICE appraisal on risdiplam (2021) https://www.nice.org.uk/guidance/ta755/resources/risdiplam-for-treating-spinal-muscular-atrophy-pdf-82611377117125 (1); Expert opinie (2)
Additional comments
Verwachte lijstprijskosten per 60mg (80ml) vial: £7,900, zo'n €9.500 op basis van Engelse lijstprijzen, omgerekend naar euro's (1). De Nederlandse lijstprijs is nog niet bekend. Risdiplam wordt in jonge kinderen (onder de 20kg) op gewicht gedoseerd. Vanaf 20kg is er sprake van een flat dose van 5mg per dag. Voor patiënten die op deze flat dose zitten, zijn de kosten per patiënt per jaar naar verwachting van experts ongeveer gelijk met Spinraza (2). Voor patiënten die niet op deze flat dose zitten, zijn de kosten lager dan Spinraza. Dit is dus het geval bij jonge patiënten. Het belangrijkste aspect rondom de kosten van deze indicatie uitbreiding betreft dat er hier slechts sprake is van het naar voren halen van de behandeling, het gaat hier niet om extra patiënten. Gedurende de eerste twee maanden van het leven (de scope van de indicatieuitbreiding), gebruikt één patiënt slechts één flacon risdiplam.

De uiteindelijke dosering bij pasgeborenen moet nog worden vastgesteld. Wanneer er wordt uitgegaan van een dosering van 0.2mg/kg/dag en een gewicht van 5kg, betekent dat een dagelijkse dosering van 1mg per baby. Deze indicatie uitbreiding betreft enkel de eerste twee maanden na geboorte. Gedurende die twee maanden gebruikt een baby dus maximaal 60mg (ervan uitgaande dat de behandeling start op de dag van geboorte). Aangezien één flacon Evrysdi 60mg risdiplam bevat, resulteert deze indicatie uitbreiding mogelijk in één extra flacon per patiënt á €9.500 (Engelse lijstprijs). Wanneer er wordt aangenomen dat alle incidente SMA patiënten in Nederland (18-20 per jaar) direct na geboorte worden gediagnostiseerd en worden behandeld met Evrysdi, resulteert dat in maximaal €190.000 aan jaarlijkse kosten. Het is aannemelijk dat het werkelijke bedrag lager is.

Potential total cost per year

Total cost

2,850,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.