Risdiplam

Januari 2023

Registratieaanvraag in behandeling

Nusinersen, onasemnogene abeparvovec

De RAINBOWFISH studie (onderzoek BN40703; NCT03779334) onderzoekt risdiplam bij kinderen met presymptomatische SMA die tot 6 weken oud zijn bij de eerste dosis risdiplam.

15

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Pakketadvies Spinraza (1); Expert opinie (2)

Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3 (1). Aantal nieuwe SMA patiënten per jaar is ongeveer 15 waarvan de helft of iets meer SMA type 1 heeft (indicatiegebied dat momenteel in aanmerking komt voor onasemnogene abeparvovec, merknaam: Zolgensma). Vanaf juni 2022 staat SMA gepland om te worden opgenomen in hielprikscreening, dit vergroot de kans dat SMA-patiënten tijdig opgespoord en behandeld kunnen worden.

< 190.000,00

Verwachte lijstprijskosten per 60mg (80ml) vial: £7,900, zo'n €9.500 op basis van Engelse lijstprijzen, omgerekend naar euro's (1). De Nederlandse lijstprijs is nog niet bekend. Risdiplam wordt in jonge kinderen (onder de 20kg) op gewicht gedoseerd. Vanaf 20kg is er sprake van een flat dose van 5mg per dag. Voor patiënten die op deze flat dose zitten, zijn de kosten per patiënt per jaar naar verwachting van experts ongeveer gelijk met Spinraza (2). Voor patiënten die niet op deze flat dose zitten, zijn de kosten lager dan Spinraza. Dit is dus het geval bij jonge patiënten. Het belangrijkste aspect rondom de kosten van deze indicatie uitbreiding betreft dat er hier slechts sprake is van het naar voren halen van de behandeling, het gaat hier niet om extra patiënten. Gedurende de eerste twee maanden van het leven (de scope van de indicatieuitbreiding), gebruikt één patiënt slechts één flacon risdiplam.

De uiteindelijke dosering bij pasgeborenen moet nog worden vastgesteld. Wanneer er wordt uitgegaan van een dosering van 0.2mg/kg/dag en een gewicht van 5kg, betekent dat een dagelijkse dosering van 1mg per baby. Deze indicatie uitbreiding betreft enkel de eerste twee maanden na geboorte. Gedurende die twee maanden gebruikt een baby dus maximaal 60mg (ervan uitgaande dat de behandeling start op de dag van geboorte). Aangezien één flacon Evrysdi 60mg risdiplam bevat, resulteert deze indicatie uitbreiding mogelijk in één extra flacon per patiënt á €9.500 (Engelse lijstprijs). Wanneer er wordt aangenomen dat alle incidente SMA patiënten in Nederland (18-20 per jaar) direct na geboorte worden gediagnostiseerd en worden behandeld met Evrysdi, resulteert dat in maximaal €190.000 aan jaarlijkse kosten. Het is aannemelijk dat het werkelijke bedrag lager is.

2.850.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.