Substantiation |
De RAINBOWFISH studie (NCT03779334) onderzoekt risdiplam bij kinderen met presymptomatische SMA die tot 6 weken oud zijn bij de eerste dosis risdiplam. Er is enkel een interim analyse bekend, hieruit blijkt dat alle kinderen (n=25) de motorische mijlpalen halen. De meeste kindjes worden met zolgensma behandeld. Er is ook een studie gepland naar behandeling met combi.
|