Expand all sections

Risdiplam

Extended indication Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor ty
Therapeutic value No judgement
Total cost 75,917,250.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Risdiplam
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication SMA
Extended indication Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3)
Manufacturer Roche
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Liquid
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMC Utrecht
Additional remarks Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveau's in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date January 2020
Expected Registration September 2020
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA.

Therapeutic value

Current treatment options Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed)
Therapeutic value No judgement
Substantiation Groot voordeel is dat dit middel oraal kan worden gegeven.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 0,03-5 mg/kg
References Fabrikant; NCT02913482
Additional remarks Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patient.

Expected patient volume per year

Patient volume

104 - 301

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Pakketadvies Spinraza
Additional remarks Nusinersen werd voor 104-301 patiënten ingeschat bij een brede indicatie zoals hierboven beschreven. Patiënt volume is op dit moment onbekend omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten.

Expected cost per patient per year

Cost 249,900.00 - 499,900.00
References Pakketadvies Spinraza
Additional remarks Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan.

Potential total cost per year

Total cost

75,917,250.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.