Risdiplam

Stofnaam
Risdiplam
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
SMA
Uitgebreide indicatie
Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3)

1. Product

Fabrikant
Roche
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Vloeistof
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
UMC Utrecht
Aanvullende opmerkingen
Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveau's in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
Januari 2020
Verwachte registratie
September 2020
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed)
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Groot voordeel is dat dit middel oraal kan worden gegeven.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
0,03-5 mg/kg
Bronnen
Fabrikant; NCT02913482
Aanvullende opmerkingen
Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patient.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

104 - 301

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen
Nusinersen werd voor 104-301 patiënten ingeschat bij een brede indicatie zoals hierboven beschreven. Patiënt volume is op dit moment onbekend omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
249.900 - 499.900
Bronnen
Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen
Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

75.917.250

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.