Risdiplam

Active substance
Risdiplam
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
SMA
Extended indication
Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3)

1. Product

Manufacturer
Roche
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Liquid
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
UMC Utrecht
Additional comments
Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveau's in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
July 2020
Expected Registration
February 2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA. Er wordt een indiening halverwege 2020 verwacht. In de loop van dit jaar start er een extended access studie (NCT04256265).

3. Therapeutic value

Current treatment options
Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed)
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Risdiplam heeft goede resultaten op de motorfunctie. Daarnaast is een groot voordeel dat dit middel oraal kan worden toegediend. Net als nusinersen heeft het geneesmiddel het grootste effect bij jonge kinderen. In de extended access studie zijn positieve resultaten gevonden voor SMA type 1 en 2. Voor SMA type 3 zullen de definitieve resultaten later gepubliceerd worden.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
0,03-5 mg/kg
References
0,2mg/kg/dag (bij <2jr/<11kg) 0,25mg/kg/dag (bij < 20kg) 5mg fixed/dag (bij >20kg) Fabrikant; NCT02913482; NCT02908685; NCT04256265
Additional comments
Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

190 - 327

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Pakketadvies Spinraza
Additional comments
Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

5. Expected cost per patient per year

Cost
249,900 - 499,900
References
Pakketadvies Spinraza
Additional comments
Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan.

6. Potential total cost per year

Total cost

96,911,650

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.