Risdiplam

Werkzame stof
Risdiplam
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
SMA
Uitgebreide indicatie
Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3)

1. Product

Fabrikant
Roche
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Vloeistof
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
UMC Utrecht
Aanvullende opmerkingen
Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveau's in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum
Juli 2020
Verwachte registratie
Februari 2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA. Er wordt een indiening halverwege 2020 verwacht. In de loop van dit jaar start er een extended access studie (NCT04256265).

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed)
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Risdiplam heeft goede resultaten op de motorfunctie. Daarnaast is een groot voordeel dat dit middel oraal kan worden toegediend. Net als nusinersen heeft het geneesmiddel het grootste effect bij jonge kinderen. In de extended access studie zijn positieve resultaten gevonden voor SMA type 1 en 2. Voor SMA type 3 zullen de definitieve resultaten later gepubliceerd worden.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
0,03-5 mg/kg
Bronnen
0,2mg/kg/dag (bij <2jr/<11kg) 0,25mg/kg/dag (bij < 20kg) 5mg fixed/dag (bij >20kg) Fabrikant; NCT02913482; NCT02908685; NCT04256265
Aanvullende opmerkingen
Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

190 - 327

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen
Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
249.900 - 499.900
Bronnen
Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen
Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

96.911.650

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.