Extended indication Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor ty
Therapeutic value No judgement
Total cost 96,911,650.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Risdiplam
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication SMA
Extended indication Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3).
Manufacturer Roche
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Liquid
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMC Utrecht
Additional comments Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date September 2020
Expected Registration April 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA. In de loop van dit jaar start er een extended access studie (NCT04256265). De fabrikant verwacht registratie in april 2021. Sinds 23 oktober 2020 is er een compassionate use programma toegekend door het CBG.

Therapeutic value

Current treatment options Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed), onasemnogene abeparvovec
Therapeutic value No judgement
Substantiation Risdiplam heeft goede resultaten op de motorfunctie. Daarnaast is een groot voordeel dat dit middel oraal kan worden toegediend. Net als nusinersen heeft het geneesmiddel het grootste effect bij jonge kinderen. In de extended access studie zijn positieve resultaten gevonden voor SMA type 1 en 2. Voor SMA type 3 zullen de definitieve resultaten later gepubliceerd worden.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 0,03-5 mg/kg
References 0,2mg/kg/dag (bij <2jr/<11kg) 0,25mg/kg/dag (bij < 20kg) 5mg fixed/dag (bij >20kg) Fabrikant; NCT02913482; NCT02908685; NCT04256265
Additional comments Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt.

Expected patient volume per year

Patient volume

190 - 327

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Pakketadvies Spinraza
Additional comments Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

Expected cost per patient per year

Cost 249,900.00 - 499,900.00
References Pakketadvies Spinraza
Additional comments Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan.

Potential total cost per year

Total cost

96,911,650.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.