Vouw alle secties open

Risdiplam

Uitgebreide indicatie Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor ty
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 96.911.650,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Risdiplam
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie SMA
Uitgebreide indicatie Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3).
Fabrikant Roche
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Vloeistof
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum UMC Utrecht
Aanvullende opmerkingen Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum September 2020
Verwachte registratie April 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA. In de loop van dit jaar start er een extended access studie (NCT04256265). De fabrikant verwacht registratie in april 2021. Sinds 23 oktober 2020 is er een compassionate use programma toegekend door het CBG.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed), onasemnogene abeparvovec
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Risdiplam heeft goede resultaten op de motorfunctie. Daarnaast is een groot voordeel dat dit middel oraal kan worden toegediend. Net als nusinersen heeft het geneesmiddel het grootste effect bij jonge kinderen. In de extended access studie zijn positieve resultaten gevonden voor SMA type 1 en 2. Voor SMA type 3 zullen de definitieve resultaten later gepubliceerd worden.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 0,03-5 mg/kg
Bronnen 0,2mg/kg/dag (bij <2jr/<11kg) 0,25mg/kg/dag (bij < 20kg) 5mg fixed/dag (bij >20kg) Fabrikant; NCT02913482; NCT02908685; NCT04256265
Aanvullende opmerkingen Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

190 - 327

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 249.900,00 - 499.900,00
Bronnen Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

96.911.650,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.