Uitgebreide indicatie 5q SMA in patients 2 months of age and older, with a clinical diagnosis of Type 1, Type 2 or Type 3
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 100.815.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Risdiplam
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie SMA
Uitgebreide indicatie 5q SMA in patients 2 months of age and older, with a clinical diagnosis of Type 1, Type 2 or Type 3 SMA or with one to four SMN2 copies.
Merknaam Evrysdi
Fabrikant Roche
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Vloeistof
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum UMC Utrecht
Aanvullende opmerkingen Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum September 2020
Verwachte registratie Maart 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Sinds 23 oktober 2020 is er een compassionate use programma toegekend door het CBG. Positieve CHMP-opinie in februari 2021. Dit middel is in de sluis geplaatst voor deze indicatie.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed), onasemnogene abeparvovec
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Risdiplam heeft goede resultaten op de motorfunctie. Daarnaast is een groot voordeel dat dit middel oraal kan worden toegediend. Net als nusinersen heeft het geneesmiddel het grootste effect bij jonge kinderen. In de extended access studie zijn positieve resultaten gevonden voor SMA type 1 en 2. Voor SMA type 3 zullen de definitieve resultaten later gepubliceerd worden.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 0,03-5 mg/kg
Bronnen 0,2mg/kg/dag (bij <2jr/<11kg) 0,25mg/kg/dag (bij < 20kg) 5mg fixed/dag (bij >20kg) Fabrikant; NCT02913482; NCT02908685; NCT04256265
Aanvullende opmerkingen Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

190 - 327

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 390.000,00
Bronnen Pakketadvies Spinraza; http://www.pmlive.com/pharma_news/roche_scores_fda_approval_for_sma_drug_risdiplam,_now_named_evrysdi_1346658
Aanvullende opmerkingen Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Roche geeft aan dat Evrysdi op basis van het gewicht van de patiënt maximaal $340,000 per jaar zal kosten in de Verenigde Staten. Sprinraza's lijstprijs ligt daar hoger en bedraagt maximaal $750,000 in het eerste jaar en daarna $375,000. In Nederland is nog geen lijstprijs bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

100.815.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.