Extended indication Moderate to severe pemphigus vulgaris (PV)
Therapeutic value Possible added value
Total cost 708,008.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Rituximab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Skin diseases
Extended indication Moderate to severe pemphigus vulgaris (PV)
Proprietary name MabThera
Manufacturer Roche
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMC Groningen
Additional remarks Monoklonaal antlichaam gericht tegen CD20

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date February 2018
Expected Registration February 2019
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden, immunosuppressiva
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Bij pemphigus patiënten is rituximab + kortdurend prednisolon vergeleken met standaard hoge dosis prednisolon behandeling (Joly et al Lancet). In de rituximab groep is een hoog percentage van response aangetoond: 89% complete remissie en de groep met de hoge dosis prednisolon 34% complete remissie. Verder er waren significant meer bijwerkingen in de hoge dosis prednisolon groep (diabetes en endocrinopathies, etc). Dat betekend, dat rituximab in combinatie met kortdurend prednisole effectiever is, dan hoge dosis prednisolon monotherapie. Daarnaast bleek rituximab relatief veilig. Dus rituximab wordt nu als 1ste lijn behandeling voor pemphigus beschouwd.
Duration of treatment Average 1 year / years
Frequency of administration 4 times a year
Dosage per administration eerste 2 keer 1000 mg, daarna herhaling van 500 mg bij 6 (d181) en 12 maanden (d365)
References NCT02383589; EU Richtlijn: Hertl M et al J Eur Acabd Dermatol Venereol 2015 29(3):405-14; Joly P et al Lancet. 2017 may 20; 389(10083): 2031-2040.
Additional remarks Toediening op dagen 1, 15, 181 en 365

Expected patient volume per year

Patient volume

25 - 163

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References mens-en-gezondheid.infonu.nl
Additional remarks De incidentie van PV wordt in Nederland geschat op 0,5 tot 3,2 gevallen per 100.000 inwoners. In totaal bedraagt dit 85-544 patiënten. Niet alle patiënten zullen rituximab nodig hebben. Onbekend welk deel rituximab nodig heeft. De inschatting is minder dan 30%: 25 - 163 patienten.

Expected cost per patient per year

Cost 7,532.00
References Medicijnkosten.nl; NCT02383589
Additional remarks Per jaar wordt er per patiënt 3 g rituximab gebruikt. Dit komt neer op een bedrag van €7532.1

Potential total cost per year

Total cost

708,008.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Polyangiitis (Wegener's) (GPA) and microscopic polyangiitis (MPA)
References EMA

Other information

There is currently no futher information available.