Rivipansel sodium

Active substance
Rivipansel sodium
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other non-oncological hematological medications
Extended indication
Treatment of Vaso-Occlusive Crisis in patients With Sickle Cell Disease

1. Product

Manufacturer
Pfizer
Mechanism of action
Other
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Small molecule glycomimetic inhibitor of E-, P- and L-selectins.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2021
Expected Registration
2022
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Fabrikant verwacht registratie in H1 2022

3. Therapeutic value

Current treatment options
hydroxycarbamide
Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
In de enige fase 2 studie (Telen et al, Blood 2015) was er geen verschil in de primaire uitkomstmaat tussen rivipansel en placebo. Een fase 3 studie is ongoing
Duration of treatment
Average 3.5 day / days
Frequency of administration
2 times a day
Additional comments
oplaaddosis 20 mg/kg, gevolgd door elke 12 uur 10 mg/kg tot verbetering van de crise en met een maximum van 15 giften.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 450

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
http://www.hematologienederland.nl, https://www.sps.nhs.uk
Additional comments
In Nederland leven naar schatting 1.000 patiënten met SCZ. Ongeveer 90% van alle SCZ patiënten komt mogelijk in aanmerking voor deze behandeling. Gezien er nog een geneesmiddel ontwikkeld wordt voor dezelfde indicatie is de inschatting dat maximaal 450 patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen.

5. Expected cost per patient per year

References
GIP-databank
Additional comments
Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.