Rivipansel sodium

Stofnaam

Rivipansel sodium

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Uitgebreide indicatie
Treatment of Vaso-Occlusive Crisis in patients With Sickle Cell Disease

1. Product

Fabrikant

Pfizer

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Small molecule glycomimetic inhibitor of E-, P- and L-selectins.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Datum indiening

2021

Verwachte registratie

2022

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Fabrikant verwacht registratie in H1 2022

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

hydroxycarbamide

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

In de enige fase 2 studie (Telen et al, Blood 2015) was er geen verschil in de primaire uitkomstmaat tussen rivipansel en placebo. Een fase 3 studie is ongoing

Behandelduur

Gemiddeld 3.5 dag/dagen

Toedieningsfrequentie

2 maal per dag

Aanvullende opmerkingen
oplaaddosis 20 mg/kg, gevolgd door elke 12 uur 10 mg/kg tot verbetering van de crise en met een maximum van 15 giften.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 450

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
http://www.hematologienederland.nl, https://www.sps.nhs.uk
Aanvullende opmerkingen
In Nederland leven naar schatting 1.000 patiënten met SCZ. Ongeveer 90% van alle SCZ patiënten komt mogelijk in aanmerking voor deze behandeling. Gezien er nog een geneesmiddel ontwikkeld wordt voor dezelfde indicatie is de inschatting dat maximaal 450 patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.