Rivogenlecleucel

Werkzame stof

Rivogenlecleucel

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stamceltransplantaties

Uitgebreide indicatie
Patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor.

1. Product

Merknaam

BPX-501

Fabrikant

Bellicum

Werkingsmechanisme

Allogene gemodificeerde celtherapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Verwachte registratie

2021

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Dosis per toediening

10E6 cells/kg

Bronnen
NCT03733249

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Aanvullende opmerkingen
In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Een deel hiervan zal kinderen betreffen. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
De kosten zullen naar verwachting vergelijkbaar zijn met ATIR101.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Acute myeloid leukaemia; Myelodysplastic syndromes

Bronnen
adisinsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.