Active substance
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Stem cell transplants
Extended indication
Patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor.

1. Product

Proprietary name
Mechanism of action
Allogeneic modified cell therapy
Route of administration
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Expected Registration
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutic value

Therapeutic value
No judgement
Duration of treatment
Not found
Dosage per administration
10E6 cells/kg

4. Expected patient volume per year

Additional comments
In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Een deel hiervan zal kinderen betreffen. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling.

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
De kosten zullen naar verwachting vergelijkbaar zijn met ATIR101.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Indication extensions
Acute myeloid leukaemia; Myelodysplastic syndromes

9. Other information

There is currently no futher information available.