Extended indication Patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell trans
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Rivogenlecleucel
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Stem cell transplants
Extended indication Patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor.
Proprietary name BPX-501
Manufacturer Bellicum
Mechanism of action Allogeneic modified cell therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional comments Fabrikant heeft de ontwikkeling stopgezet.

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Dosage per administration 10E6 cells/kg
References NCT03733249.

Expected patient volume per year

Additional comments In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Een deel hiervan zal kinderen betreffen. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling.

Expected cost per patient per year

Additional comments De kosten zullen naar verwachting vergelijkbaar zijn met het middel ATIR101 (middel waarvan nu de ontwikkeling is gestopt), deze kosten werden ingeschat op €175.000- €200.000.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Acute myeloid leukaemia; Myelodysplastic syndromes.
References Adisinsight.

Other information

There is currently no futher information available.