Lenalidomide

Uitgebreide indicatie	Patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Rivogenlecleucel
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie	Patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor.
Merknaam	BPX-501
Fabrikant	Bellicum
Werkingsmechanisme	Allogene gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant heeft de ontwikkeling stopgezet.

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Dosis per toediening	10E6 cells/kg
Bronnen	NCT03733249.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Dosis per toediening

10E6 cells/kg

Bronnen

NCT03733249.

Aanvullende opmerkingen	In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Een deel hiervan zal kinderen betreffen. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling.

Aanvullende opmerkingen	De kosten zullen naar verwachting vergelijkbaar zijn met het middel ATIR101 (middel waarvan nu de ontwikkeling is gestopt), deze kosten werden ingeschat op €175.000- €200.000.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Acute myeloid leukaemia; Myelodysplastic syndromes.
Bronnen	Adisinsight.

Er is op dit moment geen overige informatie.