Extended indication Extension of indication to add the use of romiplostim in adult patients who have had ITP for ≤ 12 mo
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Romiplostim
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Extension of indication to add the use of romiplostim in adult patients who have had ITP for ≤ 12 months and who have had an insufficient response to corticosteroids or immunoglobulins.
Proprietary name Nplate
Manufacturer Amgen
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date June 2020
Expected Registration February 2021
Orphan drug No
Registration phase Registered and reimbursed
Additional comments Positieve CHMP-opinie in december 2020.

Therapeutic value

Therapeutic value Possible added value
Substantiation In de behandelrichtlijn stelt men: ''De TPO-RA’s Eltrombopag en Romiplostim zijn effectieve middelen die ingezet kunnen worden voor ITP patiënten die refractair zijn of een recidief krijgen na initiële behandeling met corticosteroïden. Opmerkelijk is dat eltrombopag al vanaf 6 maanden na diagnose gegeven mag worden en romiplostim formeel pas 12 maanden na diagnose. Mogelijk veranderen de registratie teksten binnenkort, waarbij beide middelen gegeven mogen worden bij patiënten die falen op corticosteroïden of een recidief na aanvankelijk succes op corticosteroïden hebben gekregen, onafhankelijk van de tijdsduur na het stellen van de diagnose ITP.'' In de praktijk werden deze middelen dus mogelijk al binnen het tijdsbestek toegediend.
References ITP richtlijn

Expected patient volume per year

References ITP richtlijn
Additional comments De verwachting is dat er niet meer patiënten in aanmerking zullen komen na deze formele wijziging van de registratie. In de praktijk werd romiplostim volgens de richtlijn waarschijnlijk al grotendeels eerder voorgeschreven dan 12 maanden na diagnose.

Expected cost per patient per year

Cost 19,240.00
References medicijnkosten.nl
Additional comments Gemiddelde prijs per 1 injectieflacon NPLATE, 125 μg POEDER VOOR INJECTIEVLOEISTOF 125UG € 370,-. 125 μg poeder voor oplossing voor injectie. Uitgaande van 1 maal per week 1 injectie gedurende 52 weken: 52*370=€19.240.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.