Romiplostim

Nplate

Stofnaam
Romiplostim
Domein
Oncologie en Hematologie
Hoofdindicatie
Hematologie overig
Uitgebreide indicatie
Geindiceerd voor patiënten met chronische immuun (idiopathische) trombocytopenische purpura (ITP) van 1 jaar en ouder die refractair zijn voor andere behandelingen (bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulinen).

1. Product

Merknaam
Nplate
Fabrikant
Amgen
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Indicatie-uitbreiding
Datum indiening
Augustus 2017
Verwachte registratie
Februari 2018
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Positieve opinie CHMP november 2017. Geregistreerd in februari 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Corticosteroïden, Immunoglobulinen, Eltrombopag
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Mediaan 58 week/weken
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
1 µg/kg
Bronnen
Fabrikant; Tarantino et al. Lancet 2016;388:45–54; Tarantino et al. Haematologica 2016;101(s1):abstract E1416 (and poster).
Aanvullende opmerkingen
Aanvangsdosering: 1 µg/kg op basis van het werkelijke lichaamsgewicht. Wekelijkse dosering dient te worden verhoogd in stappen van 1 µg/kg totdat de patiënt een trombocytenaantal van ≥50 x 109 / l bereikt.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

11 - 28

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Moulis et al. Blood 2014, 124(22), 3308-3315; Terrell et al. Am J Hematol 2010, 85(3), 174-180.
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: Max. patiëntvolume gebaseerd op: Het Nederlands Signalerings Centrum Kindergeneeskunde (NSCK) schat de incidentie van ITP bij kinderen op ongeveer 100-120 per jaar. Dit aantal komt overeen met cijfers uit onder andere een grote Franse epidemiologische studie en een review studie naar de incidentie van ITP bij kinderen. Ongeveer 25% van deze kinderen komt niet spontaan in remissie. Van max. naar realistisch patiëntvolume: Uitgaande van een marktaandeel van 40%, verwachten we dat er jaarlijks bij ongeveer 11 kinderen gestart wordt met een Romiplostim behandeling. Niet alle kinderen met cITP zullen een goede response laten zien op Romiplostim (± 60%). Er zijn ieder jaar 60% x 11 patiënten = 6-7 responders, en 40% x 11 patiënten = 4-5 non-responders. Data on file.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
€ 15.000 - € 21.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
€300-400 romiplostim 125 μg poeder voor oplossing voor injectie. Uitgaande van 1 maal per week 1 injectie gedurende 52 weken: 52x€300-400 = €15.000-21.000 pppj. Fabrikant geeft echter aan dat de echte range van prijs pppj meer in de buurt zal liggen van €15.000-18.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

€ 351.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.