Expand all sections

Romiplostim

Nplate

Extended indication Geindiceerd voor patiënten met chronische immuun (idiopathische) trombocytopenische purpura (ITP) va
Therapeutic value No judgement
Total cost 351,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Romiplostim
Domain Oncology and Hematology
Main indication Other hematology
Extended indication Geindiceerd voor patiënten met chronische immuun (idiopathische) trombocytopenische purpura (ITP) van 1 jaar en ouder die refractair zijn voor andere behandelingen (bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulinen).
Proprietary name Nplate
Manufacturer Amgen
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity Indication extension
Submission date August 2017
Expected Registration February 2018
Orphan drug No
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Positieve opinie CHMP november 2017. Geregistreerd in februari 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden, Immunoglobulinen, Eltrombopag
Therapeutic value No judgement
Duration of treatment Median 58 week / weeks
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 1 µg/kg
References Fabrikant; Tarantino et al. Lancet 2016;388:45–54; Tarantino et al. Haematologica 2016;101(s1):abstract E1416 (and poster).
Additional remarks Aanvangsdosering: 1 µg/kg op basis van het werkelijke lichaamsgewicht. Wekelijkse dosering dient te worden verhoogd in stappen van 1 µg/kg totdat de patiënt een trombocytenaantal van ≥50 x 109 / l bereikt.

Expected patient volume per year

Patient volume

11 - 28

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Moulis et al. Blood 2014, 124(22), 3308-3315; Terrell et al. Am J Hematol 2010, 85(3), 174-180.
Additional remarks Fabrikant: Max. patiëntvolume gebaseerd op: Het Nederlands Signalerings Centrum Kindergeneeskunde (NSCK) schat de incidentie van ITP bij kinderen op ongeveer 100-120 per jaar. Dit aantal komt overeen met cijfers uit onder andere een grote Franse epidemiologische studie en een review studie naar de incidentie van ITP bij kinderen. Ongeveer 25% van deze kinderen komt niet spontaan in remissie. Van max. naar realistisch patiëntvolume: Uitgaande van een marktaandeel van 40%, verwachten we dat er jaarlijks bij ongeveer 11 kinderen gestart wordt met een Romiplostim behandeling. Niet alle kinderen met cITP zullen een goede response laten zien op Romiplostim (± 60%). Er zijn ieder jaar 60% x 11 patiënten = 6-7 responders, en 40% x 11 patiënten = 4-5 non-responders. Data on file.

Expected cost per patient per year

Cost 15,000.00 - 21,000.00
References Medicijnkosten.nl; Fabrikant
Additional remarks €300-400 romiplostim 125 μg poeder voor oplossing voor injectie. Uitgaande van 1 maal per week 1 injectie gedurende 52 weken: 52x€300-400 = €15.000-21.000 pppj. Fabrikant geeft echter aan dat de echte range van prijs pppj meer in de buurt zal liggen van €15.000-18.000.

Potential total cost per year

Total cost

351,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.