Ronopterin

Stofnaam

Ronopterin

Domein

Neurologische aandoeningen

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Neurologie overig

Uitgebreide indicatie
Traumatic brain injury

1. Product

Fabrikant

Vasopharm

Werkingsmechanisme

Enzymremmer

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Allosteric nitric oxide synthase inhibitor.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Datum indiening

2019

Verwachte registratie

2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Plaatsen drukmeter, opname IC, etc.

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De werking van Ronopterin ligt gelegen in het feit dat overmatige NO-productie wordt gereduceerd. Het is een aanname dat dit de secundaire schade na TBI voorkomt, dan wel vermindert. NO-schade is slechts een van de factoren die een rol spelen bij TBI. Het mogelijke effect van ronopterin zal zichzelf nog moeten bewijzen. Daarnaast is er nog geen inzicht bij welke patiëntenpopulatie het beoogde effect zal bijdragen.

Behandelduur

Gemiddeld 2 dag/dagen

Dosering per toediening

17 mg/kg

Bronnen
NCT02794168

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Iaccarino et al. J Neurosurg Sci. 2018 Oct;62(5):535-541, Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van severe THL is 73 per 100.000 inwoners. Omgerekend naar Nederland zou dat gaan om ongeveer 12.000 gevallen. Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel: Jaarlijks lopen naar schatting 85.000 mensen THL op. Ongeveer de helft van hen bezoekt de spoedeisende hulp en/of wordt opgenomen in het ziekenhuis. In de periode 2007-2011 bezochten gemiddeld 30.000 personen per jaar de afdeling spoedeisende hulp (SEH) van een ziekenhuis met hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging (bron: steekproef SEH’s Landelijk Informatie Systeem). In 2011 werden er 21.000 personen in het ziekenhuis opgenomen met een diagnose hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging en zijn er 1.017 personen overleden door dergelijk letsel (bron: Landelijke Medische Registratie van Dutch Hospital Data). Het grote probleem van deze indicatie is de enorme heterogeniteit van de patiënten. De kans dat er 1 oplossing is voor alle groepen lijkt dan ook bijzonder klein. Als Ronopterin een positief effect laat zien in de fase 3 trial, is het echt van belang dat goed bekeken wordt voor welke (sub) groep dit dan geldt. Afhankelijk van de ernst waarbij ronopterin zal worden ingezet kan het patiëntenaantal variëren, inschatting is dat er maximaal 5000 patiënten voor ronopterin in aanmerking zullen komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Als ronopterin geregistreerd wordt dan zal dit bovenop de standaard zorg komen en niet in plaats van iets anders.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.