Ronopterin

Active substance
Ronopterin
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other neurological disorders
Extended indication
Traumatic brain injury

1. Product

Manufacturer
Vasopharm
Mechanism of action
Enzyme inhibitor
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Allosteric nitric oxide synthase inhibitor.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials

3. Therapeutic value

Current treatment options
Plaatsen drukmeter, opname IC, etc.
Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
De werking van ronopterin ligt gelegen in het feit dat overmatige NO-productie wordt gereduceerd. Het is een aanname dat dit de secundaire schade na TBI voorkomt, dan wel vermindert. NO-schade is slechts een van de factoren die een rol spelen bij TBI. Het mogelijke effect van ronopterin zal zichzelf nog moeten bewijzen. Daarnaast is er nog geen inzicht bij welke patiëntenpopulatie het beoogde effect zal bijdragen.
Duration of treatment
Average 2 day / days
Dosage per administration
17 mg/kg
References
NCT02794168

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 5,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Iaccarino et al. J Neurosurg Sci. 2018 Oct;62(5):535-541, Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel; expertopinie
Additional comments
De incidentie van severe THL is 73 per 100.000 inwoners. Omgerekend naar Nederland zou dat gaan om ongeveer 12.000 gevallen. Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel: Jaarlijks lopen naar schatting 85.000 mensen THL op. Ongeveer de helft van hen bezoekt de spoedeisende hulp en/of wordt opgenomen in het ziekenhuis. In de periode 2007-2011 bezochten gemiddeld 30.000 personen per jaar de afdeling spoedeisende hulp (SEH) van een ziekenhuis met hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging (bron: steekproef SEH’s Landelijk Informatie Systeem). In 2011 werden er 21.000 personen in het ziekenhuis opgenomen met een diagnose hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging en zijn er 1.017 personen overleden door dergelijk letsel (bron: Landelijke Medische Registratie van Dutch Hospital Data). Het grote probleem van deze indicatie is de enorme heterogeniteit van de patiënten. De kans dat er 1 oplossing is voor alle groepen lijkt dan ook bijzonder klein. Als ronopterin een positief effect laat zien in de fase 3 trial, is het echt van belang dat goed bekeken wordt voor welke (sub) groep dit dan geldt. Afhankelijk van de ernst waarbij ronopterin zal worden ingezet kan het patiëntenaantal variëren, inschatting is dat er maximaal 5.000 patiënten voor ronopterin in aanmerking zullen komen.

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
Als ronopterin geregistreerd wordt dan zal dit bovenop de standaard zorg komen en niet in plaats van iets anders.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.