Ronopterin

Extended indication	Traumatic brain injury
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Ronopterin
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Neurological disorders other
Extended indication	Traumatic brain injury
Manufacturer	Vasopharm
Mechanism of action	Enzyme inhibitor
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Allosteric nitric oxide synthase inhibitor.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2021
Expected Registration	2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Plaatsen drukmeter, opname IC, etc.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De werking van ronopterin ligt gelegen in het feit dat overmatige NO-productie wordt gereduceerd. Het is een aanname dat dit de secundaire schade na TBI voorkomt, dan wel vermindert. NO-schade is slechts een van de factoren die een rol spelen bij TBI. Het mogelijke effect van ronopterin zal zichzelf nog moeten bewijzen. Daarnaast is er nog geen inzicht bij welke patiëntenpopulatie het beoogde effect zal bijdragen.
Duration of treatment	Average 2 day / days
Dosage per administration	17 mg/kg
References	NCT02794168

Expected patient volume per year

Patient volume	< 5,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Iaccarino et al. J Neurosurg Sci. 2018 Oct;62(5):535-541, Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel; expertopinie
Additional remarks	De incidentie van severe THL is 73 per 100.000 inwoners. Omgerekend naar Nederland zou dat gaan om ongeveer 12.000 gevallen. Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel: Jaarlijks lopen naar schatting 85.000 mensen THL op. Ongeveer de helft van hen bezoekt de spoedeisende hulp (SEH) en/of wordt opgenomen in het ziekenhuis. In de periode 2007-2011 bezochten gemiddeld 30.000 personen per jaar de afdeling spoedeisende hulp van een ziekenhuis met hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging (bron: steekproef SEH’s Landelijk Informatie Systeem). In 2011 werden er 21.000 personen in het ziekenhuis opgenomen met een diagnose hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging en zijn er 1.017 personen overleden door dergelijk letsel (bron: Landelijke Medische Registratie van Dutch Hospital Data). Het grote probleem van deze indicatie is de enorme heterogeniteit van de patiënten. De kans dat er 1 oplossing is voor alle groepen lijkt dan ook bijzonder klein. Als ronopterin een positief effect laat zien in de fase 3 trial, is het echt van belang dat goed bekeken wordt voor welke (sub) groep dit dan geldt. Afhankelijk van de ernst waarbij ronopterin zal worden ingezet kan het patiëntenaantal variëren, inschatting is dat er maximaal 5.000 patiënten voor ronopterin in aanmerking zullen komen.

Patient volume

< 5,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Iaccarino et al. J Neurosurg Sci. 2018 Oct;62(5):535-541, Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel; expertopinie

Additional remarks

De incidentie van severe THL is 73 per 100.000 inwoners. Omgerekend naar Nederland zou dat gaan om ongeveer 12.000 gevallen. Zorgstandaard Traumatisch Hersenletsel: Jaarlijks lopen naar schatting 85.000 mensen THL op. Ongeveer de helft van hen bezoekt de spoedeisende hulp (SEH) en/of wordt opgenomen in het ziekenhuis. In de periode 2007-2011 bezochten gemiddeld 30.000 personen per jaar de afdeling spoedeisende hulp van een ziekenhuis met hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging (bron: steekproef SEH’s Landelijk Informatie Systeem). In 2011 werden er 21.000 personen in het ziekenhuis opgenomen met een diagnose hersenletsel als gevolg van een ongeval of geweldpleging en zijn er 1.017 personen overleden door dergelijk letsel (bron: Landelijke Medische Registratie van Dutch Hospital Data). Het grote probleem van deze indicatie is de enorme heterogeniteit van de patiënten. De kans dat er 1 oplossing is voor alle groepen lijkt dan ook bijzonder klein. Als ronopterin een positief effect laat zien in de fase 3 trial, is het echt van belang dat goed bekeken wordt voor welke (sub) groep dit dan geldt. Afhankelijk van de ernst waarbij ronopterin zal worden ingezet kan het patiëntenaantal variëren, inschatting is dat er maximaal 5.000 patiënten voor ronopterin in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Additional remarks	Als ronopterin geregistreerd wordt dan zal dit bovenop de standaard zorg komen en niet in plaats van iets anders.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.