Ropeginterferon alfa-2b

Extended indication	Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	64,172,900.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Ropeginterferon alfa-2b
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Myeloproliferative disorders
Extended indication	Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Proprietary name	Besremi
Manufacturer	AOP Orphan
Mechanism of action	Immunostimulation
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Interferon alpha 2b stimulants

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	March 2017
Expected Registration	February 2019
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019.

Therapeutic value

Current treatment options	Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	380 μg
References	SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.
Additional remarks	De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500 µg. De gemiddelde dosering zoals vermeldt in de EPAR bedraagt 380 µg.

Expected patient volume per year

Patient volume	1,000 - 1,200 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Orpha.net; Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Additional remarks	Volgens de literatuur ligt de prevalentie rond de 45-50 per 100.000 inwoners (cijfers uit de Verenigde Staten). Dit betekent dat er in Nederland rond de 8.000-9.000 patiënten met polycythemia vera zijn. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, 4.000-4.500. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de 1.000-1.200 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Patient volume

1,000 - 1,200

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Orpha.net; Nederlandse Vereniging voor Hematologie

Additional remarks

Volgens de literatuur ligt de prevalentie rond de 45-50 per 100.000 inwoners (cijfers uit de Verenigde Staten). Dit betekent dat er in Nederland rond de 8.000-9.000 patiënten met polycythemia vera zijn. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, 4.000-4.500. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de 1.000-1.200 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Expected cost per patient per year

Cost	58,339.00
References	Fabrikant
Additional remarks	Het Duitse Instituut voor Medical Documentation and Information publiceerde een dagelijks gemiddelde dosering van 18 µg voor BESREMi®. Dit zou 6.570 µg per jaar betekenen, i.e. 26,28 250 µg-pens / jaar. Gekeken naar de huidige prijs in Duitsland betekent dit (1st year of free pricing) €58.339 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost	64,172,900.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

64,172,900.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	Yes
Indications off label use	Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.
References	Adisinsight; fabrikant
Additional remarks	Lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.