Uitgebreide indicatie Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without sympto
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 12.578.650,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Ropeginterferon alfa-2b
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Merknaam Besremi
Fabrikant AOP Orphan
Werkingsmechanisme Immunostimulatie
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Interferon alpha 2b stimulants.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Maart 2017
Verwachte registratie Februari 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019. Opgenomen op bijlage 1A van het GVS per 1 juni 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening 250 µg
Bronnen SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.
Aanvullende opmerkingen De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500µg. Polycythemia Vera is een chronische ziekte. De toedieningsfrequentie is volgens het SmPC: Eén injectie per 2 weken gedurende het eerste of eerste 1,5 jaar van de behandeling. Na 1,5 jaar is het mogelijk de toedieningsfrequentie aan te passen naar één keer in de 4 weken.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

350

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen MPN stichting; Nederlandse Vereniging voor Hematologie.
Aanvullende opmerkingen Volgens de MPN stichting waren er 3.077 patiënten met polycythaemia vera in Nederland in 2018. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, gebaseerd op de prevalentie rond de 1.500 patiënten. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de rond de 350 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 35.939,00
Bronnen Fabrikant; SmPC BESREMi®;
Aanvullende opmerkingen De eerste 1,5 jaar van behandeling: 26 injecties*250µg*€1.382,25/injecties betekent €35.938,50 per patiënt per jaar. Na de eerste 1,5 jaar: 13 injecties*250µg * €1.382,25/betekent €17.969,25 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

12.578.650,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Indicaties off-label gebruik Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.
Bronnen Adisinsight; fabrikant.
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.