Ropeginterferon alfa-2b

Active substance
Ropeginterferon alfa-2b
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Myeloproliferative disorders
Extended indication
Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.

1. Product

Proprietary name
AOP Orphan
Mechanism of action
Route of administration
Therapeutical formulation
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Interferon alpha 2b stimulants

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
March 2017
Expected Registration
February 2019
Orphan drug
Registration phase
Additional comments
Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Hydrea, PEG-interferon alfa.
Therapeutic value
Potential added value
Slecht 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (itt hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.
Frequency of administration
1 times every 2 weeks
Dosage per administration
263 μg
Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

30 - 400

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments
Inschatting blijft moeilijk. Betreft grotendeels oudere populatie die nu nog hydrea gebruikt. Zullen niet snel switchen, jonge, nieuw gediagnostiseerde patiënten en patiënten met bijwerkingen onder hydrea zullen waarschijnlijk wel behandeld gaan worden met ropeginterferon.

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
Gelijke kosten. Waarschijnlijk vergelijkbaar met PEG interferon alfa. Volgens PEG interferon alfa voor 1 jaar: € 5.372,88.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

Off label use
Indications off label use
Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

8. Indication extension

Indication extension
Indication extensions
Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.

9. Other information

There is currently no futher information available.