Ropeginterferon alfa-2b

Active substance

Ropeginterferon alfa-2b

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen

New medicine (specialité)

Main indication

Myeloproliferative disorders

Extended indication
Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.

Product

Proprietary name

Besremi

Manufacturer

AOP Orphan

Mechanism of action

Immunostimulation

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Interferon alpha 2b stimulants

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

March 2017

Expected Registration

February 2019

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registered

Additional comments
Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019.

Therapeutic value

Current treatment options

Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa.

Therapeutic value

Potential added value

Substantiation

Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.

Frequency of administration

1 times every 2 weeks

Dosage per administration

380 μg

References
SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.
Additional comments
De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500 µg. De gemiddelde dosering zoals vermeldt in de EPAR bedraagt 380 µg.

Expected patient volume per year

Patient volume

1,000 - 1,200

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Orpha.net; Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Additional comments
Volgens de literatuur ligt de prevalentie rond de 45-50 per 100.000 inwoners (cijfers uit de Verenigde Staten). Dit betekent dat er in Nederland rond de 8.000-9.000 patiënten met polycythemia vera zijn. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, 4.000-4.500. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de 1.000-1.200 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Expected cost per patient per year

Cost

58,339

References
Fabrikant
Additional comments
Het Duitse Instituut voor Medical Documentation and Information publiceerde een dagelijks gemiddelde dosering van 18 µg voor BESREMi®. Dit zou 6.570 µg per jaar betekenen, i.e. 26,28 250 µg-pens / jaar. 
Gekeken naar de huidige prijs in Duitsland betekent dit (1st year of free pricing) €58.339 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

64,172,900

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

Yes

Indications off label use

Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.

References
Adisinsight; fabrikant
Additional comments
Lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.