Ropeginterferon alfa-2b

Werkzame stof

Ropeginterferon alfa-2b

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Myeloproliferatieve aandoeningen

Uitgebreide indicatie
Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.

1. Product

Merknaam

Besremi

Fabrikant

AOP Orphan

Werkingsmechanisme

Immunostimulatie

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Aanvullende opmerkingen
Interferon alpha 2b stimulants

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Maart 2017

Verwachte registratie

Februari 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Geregistreerd

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa.

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.

Behandelduur

doorlopend

Toedingsfrequentie

1 maal per 2 weken

Dosis per toediening

380 μg

Bronnen
SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.
Aanvullende opmerkingen
De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500 µg. De gemiddelde dosering zoals vermeldt in de EPAR bedraagt 380 µg.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.000 - 1.200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Orpha.net; Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen
Volgens de literatuur ligt de prevalentie rond de 45-50 per 100.000 inwoners (cijfers uit de Verenigde Staten). Dit betekent dat er in Nederland rond de 8.000-9.000 patiënten met polycythemia vera zijn. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, 4.000-4.500. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de 1.000-1.200 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

58.339

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Het Duitse Instituut voor Medical Documentation and Information publiceerde een dagelijks gemiddelde dosering van 18 µg voor BESREMi®. Dit zou 6.570 µg per jaar betekenen, i.e. 26,28 250 µg-pens / jaar. 
Gekeken naar de huidige prijs in Duitsland betekent dit (1st year of free pricing) €58.339 per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

64.172.900

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Ja

Indicaties off-label gebruik

Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.

Bronnen
Adisinsight; fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Lopende fase 3 studies.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.