Ropeginterferon alfa-2b

Active substance Ropeginterferon alfa-2b
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Myeloproliferative disorders
Extended indication Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.

Product

Proprietary name Besremi
Manufacturer AOP Orphan
Mechanism of action Immunostimulation
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Interferon alpha 2b stimulants.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date March 2017
Expected Registration February 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019.

Therapeutic value

Current treatment options Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 250 µg
References SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.
Additional comments De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500 µg. Polycythemia Vera is een chronische ziekte. De toedieningsfrequentie is volgens het SmPC: Eén injectie per 2 weken gedurende het eerste of eerste 1,5 jaar van de behandeling. Na 1,5 jaar is het mogelijk de toedieningsfrequentie aan te passen naar één keer in de 4 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume

350

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References MPN stichting; Nederlandse Vereniging voor Hematologie.
Additional comments Volgens de MPN stichting waren er 3.077 patiënten met polycythaemia vera in Nederland in 2018. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, gebaseerd op de prevalentie rond de 1.500 patiënten. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de rond de 350 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Expected cost per patient per year

Cost 35,939.00
References Fabrikant; SmPC BESREMi®;
Additional comments De eerste 1,5 jaar van behandeling: 26 injecties * 250 µg * €1.382,25/injecties betekent €35.938,50 per patiënt per jaar. Na de eerste 1,5 jaar: 13 injecties * 250 µg * €1.382,25/betekent €17.969,25 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

12,578,650

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.
References Adisinsight; fabrikant.
Additional comments Lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.