Roxadustat

Stofnaam
Roxadustat
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD).

1. Product

Fabrikant
Astellas
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patienten.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Juli 2019
Verwachte registratie
September 2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Naast bestaande ESAs ook concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Fase II studies laten zien dat oraal roxadustat effectief is in het verhogen van het Hb-gehalte. T.o.v. placebo en t.o.v. standaard EPO-gebruik is het percentage patiënten dat een Hb stijging krijgt hoger (80% versus 23% en 89% versus 50% resp.)
Behandelduur
Gemiddeld levenslang
Toedieningsfrequentie
3 maal per week
Dosering per toediening
1-2 mg/kg
Bronnen
Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 23.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
CBS; NHG standaard anemie; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 3/4 van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen
Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven