Roxadustat

Active substance
Roxadustat
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other non-oncological hematological medications
Extended indication
treatment of anaemia

1. Product

Manufacturer
Astellas
Mechanism of action
Enzyme inhibitor
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patiënten.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
June 2020
Expected Registration
July 2021
Orphan drug
No
Registration phase
Registration application pending

3. Therapeutic value

Current treatment options
Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten daprodustat, molidustat en vadadustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
De gepubliceerde fase 1 trials laten zien dat HIF-PHI therapie even effectief is als standaard EPO in het managen van Hb-gehaltes in CKD patiënten (al of niet dialyse afhankelijk). Potentiële voordelen van HFI-PHI zijn: orale toediening, lage EPO spiegels met een puur theoretisch voordeel op het optreden van cardiovasculaire events, onderdrukking van hepcidine en daarmee een betere ijzermobilisatie en een positief effect op lipiden (dapro en roxa). De groep van HFI-PHI werken mechanistisch identiek maar hebben andere effecten op celniveau; deze non-erythropoietische effecten zijn, echter nog niet goed omschreven. Op het gebied van renale anemie therapie is er op dit moment geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van EPO therapie; effecten anders dan anemie-gerelateerd zijn onvoldoende onderzocht.
Duration of treatment
lifetime
Frequency of administration
3 times a week
Dosage per administration
1-2 mg/kg
References
Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,151

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
CBS; NHG standaard anemie
Additional comments
Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 3/4 van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

5. Expected cost per patient per year

Cost
2,216
References
The Efficacy and Economic Evaluation of Roxadustat Treatment for Anemia in Patients With Kidney Disease Not Receiving Dialysis . Zhanhong Hu. 2020.
Additional comments
De kosten bedragen $12,526 per patiënt per 5 jaar volgens bovenstaand artikel. Dit zou in Nederland €2.216 per patiënt per jaar betekenen. De Nederlandse prijs is nog niet bekend.

6. Potential total cost per year

Total cost

2,550,616

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Additional comments
Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.