Extended indication Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD).
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Roxadustat
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD).
Manufacturer Astellas
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patienten.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date July 2019
Expected Registration February 2021
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Naast bestaande ESAs ook concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Fase II studies laten zien dat oraal roxadustat effectief is in het verhogen van het Hb-gehalte. Ten opzichte van placebo en ten opzichte van standaard EPO-gebruik is het percentage patiënten dat een Hb stijging krijgt hoger (80% versus 23% en 89% versus 50% resp.)
Duration of treatment lifetime
Frequency of administration 3 times a week
Dosage per administration 1-2 mg/kg
References Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 4,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References CBS; NHG standaard anemie; Fabrikant
Additional comments Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 3/4 van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt. Indien de komende jaren de helft van de markt wordt herverdeeld over deze 3 nieuwe producten zal het marktaandeel voor roxadustat uitkomen op 17% (3.915 patiënten).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Additional comments Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.