Uitgebreide indicatie Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD).
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Roxadustat
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Behandeling van anemie als gevolg van chronische nierziekte (CKD).
Fabrikant Astellas
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patienten.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juli 2019
Verwachte registratie Februari 2021
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Naast bestaande ESAs ook concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Fase II studies laten zien dat oraal roxadustat effectief is in het verhogen van het Hb-gehalte. Ten opzichte van placebo en ten opzichte van standaard EPO-gebruik is het percentage patiënten dat een Hb stijging krijgt hoger (80% versus 23% en 89% versus 50% resp.)
Behandelduur levenslang
Toedieningsfrequentie 3 maal per week
Dosis per toediening 1-2 mg/kg
Bronnen Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 4.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen CBS; NHG standaard anemie; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 3/4 van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat en daprodustat binnen 1-2 jaar na roxadustat op de markt. Indien de komende jaren de helft van de markt wordt herverdeeld over deze 3 nieuwe producten zal het marktaandeel voor roxadustat uitkomen op 17% (3.915 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.