Extended indication

Anemie bij chronische nierschade (CNS) in volwassenen

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

3,200,931.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Roxadustat

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other non-oncological hematological medications

Extended indication

Anemie bij chronische nierschade (CNS) in volwassenen

Proprietary name

Evrenzo

Manufacturer

Astellas

Mechanism of action

Enzyme inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Tablet

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patiënten.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

May 2020

Expected Registration

August 2021

Orphan drug

No

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Fabrikant verwacht registratie in Augustus 2021. De vergoedingsaanvraag zal lopen via parallelle procedure ZIN-CBG

Therapeutic value

Current treatment options

Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten daprodustat, molidustat en vadadustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

De gepubliceerde fase 2 trials laten zien dat HIF-PHI therapie even effectief is als standaard EPO in het managen van Hb-gehaltes in CKD patiënten (al of niet dialyse afhankelijk). Potentiële voordelen van HFI-PHI zijn: orale toediening, lage EPO spiegels met een puur theoretisch voordeel op het optreden van cardiovasculaire events, onderdrukking van hepcidine en daarmee een betere ijzermobilisatie en een positief effect op lipiden (dapro en roxa). De groep van HFI-PHI werken mechanistisch identiek maar hebben andere effecten op celniveau; deze non-erythropoietische effecten zijn, echter nog niet goed omschreven. Op het gebied van renale anemie therapie is er op dit moment geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van EPO therapie; effecten anders dan anemie-gerelateerd zijn onvoldoende onderzocht.

Duration of treatment

lifetime

Frequency of administration

3 times a week

Dosage per administration

1-2 mg/kg

References
Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,151

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
CBS; NHG standaard anemie
Additional comments
Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost

2,781.00

References
GIPdatabank
Additional comments
De dagprijs van Evrenzo zal vergelijkbaar zijn met de dagprijzen van de huidige ESAs. Dat is gemiddeld 7,62 EUR per dag en dus 2.781 EUR per patiënt per 365 dagen

Potential total cost per year

Total cost

3,200,931.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Additional comments
Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.