Extended indication

Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Rozanolixizumab

Domain

Neurological disorders

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Neurological disorders other

Extended indication

Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis

Manufacturer

UCB

Mechanism of action

Other, see general comments

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

2022

Expected Registration

2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options

Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Substantiation

In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt er op alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)

References
NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Expected patient volume per year

Patient volume

< 240

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
https://www.spierziekten.nl/fileadmin/user_upload/VSN/documenten/Huisartsenbrochures/M010-MG-habrochmetbrieven.pdf
Additional comments
Myasthenia gravis komt bij circa 1 patiënt per 10.000 inwoners voor. Het lijkt er op alsof rozanolixumab niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva, maar in de plaats zou kunnen komen van plasmaferese of IVIG. Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting daarom dat er maximaal 240 patiënten in aanmerkingen komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met Ivg of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use

No

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Idiopathic thrombocytopenic purpura

References
Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.