Uitgebreide indicatie Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Rozanolixizumab
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis
Fabrikant UCB
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt er op alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)
Bronnen NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 240

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen https://www.spierziekten.nl/fileadmin/user_upload/VSN/documenten/Huisartsenbrochures/M010-MG-habrochmetbrieven.pdf
Aanvullende opmerkingen Myasthenia gravis komt bij circa 1 patiënt per 10.000 inwoners voor. Het lijkt er op alsof rozanolixumab niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva, maar in de plaats zou kunnen komen van plasmaferese of IVIG. Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting daarom dat er maximaal 240 patiënten in aanmerkingen komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met Ivg of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Idiopathic thrombocytopenic purpura
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.