Extended indication Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Rozanolixizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Neurological disorders other
Extended indication Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis
Manufacturer UCB
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt er op alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)
References NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Expected patient volume per year

Patient volume

< 240

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References https://www.spierziekten.nl/fileadmin/user_upload/VSN/documenten/Huisartsenbrochures/M010-MG-habrochmetbrieven.pdf
Additional comments Myasthenia gravis komt bij circa 1 patiënt per 10.000 inwoners voor. Het lijkt er op alsof rozanolixumab niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva, maar in de plaats zou kunnen komen van plasmaferese of IVIG. Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting daarom dat er maximaal 240 patiënten in aanmerkingen komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met Ivg of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Idiopathic thrombocytopenic purpura
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.