Extended indication

Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Rozanolixizumab

Domain

Neurological disorders

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Muscular diseases other

Extended indication

Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis

Manufacturer

UCB

Mechanism of action

Other, see general comments

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional remarks
humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

2023

Expected Registration

2024

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options

Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Substantiation

In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden er nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)

References
NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,750

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
1) Spierziekten Nederland
Additional remarks
In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use

No

Indication extension

Indication extension

No

References
Fabrikant
Additional remarks
ITP clinical program stopped

Other information

There is currently no futher information available.