Uitgebreide indicatie

Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Rozanolixizumab

Domein

Neurologische aandoeningen

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Spierziekten, overig

Uitgebreide indicatie

Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis

Fabrikant

UCB

Werkingsmechanisme

Anders, zie opmerkingenveld

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Aanvullende opmerkingen
humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

2023

Verwachte registratie

2024

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden er nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)

Bronnen
NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.750

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
1) Spierziekten Nederland
Aanvullende opmerkingen
In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
ITP clinical program stopped

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.