Expand all sections

Rozanolixizumab

Extended indication Rystiggo is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia g
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Rozanolixizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Rystiggo is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive.
Manufacturer UCB
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise LUMC
Additional remarks humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date November 2022
Expected Registration February 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie november 2023

Therapeutic value

Current treatment options Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. In de fase 3 studie werden ook verbetering in patient-reported uitkomsten en klinische uitkomstmaten gevonden. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)
References NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Expected patient volume per year

Patient volume

150 - 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Lanet Neurol. 2022. Juvenile myasthenia gravis: a nationwide study in Norway suggested an average annual incidence of 1·6 cases per 1 million people and a prevalence of 3·6–13·8 cases per 1 million people, with more girls affected than boys (1).
Additional remarks In Nederland zijn geschat 3.000 patiënten met myasthenia gravis (167 per miljoen), de helft hiervan gebruikt immunosuppressiva (rond de1.500) en bij 10 tot 20% hiervan wordt wegens problemen met chronische stabiliteit derdelijns medicatie overwogen waaronder complementremmers (150-300) (1).

Expected cost per patient per year

References https://www.fiercepharma.com/pharma/ucb-finally-gets-win-fda-scoring-approval-myasthenia-gravis-drug-rystiggo
Additional remarks De Amerikaanse lijstprijs betreft naar verwachting $6,050 per vial.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No
References Fabrikant
Additional remarks ITP clinical program stopped

Other information

There is currently no futher information available.