Extended indication Patients With Fanconi Anemia Subtype A
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance RP-L102
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Patients With Fanconi Anemia Subtype A
Manufacturer Rocket
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Hematopoietic gen therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with a lentiviral vector carrying the FANCA gene in subjects with FA-A.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments RP-L102 is staat op de lijst van Priority Medicines van de EMA sinds december 2019.

Therapeutic value

Current treatment options De behandeling van Fanconi anemie bestaat op dit moment uit het verminderen van de symptomen en kenmerken van de ziekte.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie.
Duration of treatment one-off
References NCT04069533; NCT04248439

Expected patient volume per year

Patient volume

0 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References erfelijkheid.nl; Orpha.net; https://vsop.nl/media/magazine/huisartsenbrochure-fanconi-anemie/files/assets/common/downloads/publication.pdf
Additional comments Er zijn in Nederland 30 families bekend waarbij deze ziekte voorkomt. De prevalentie wereldwijd wordt op 1-9 op de 1.000.000 geschat. Dit zou voor Nederland betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen. In 2016 heeft de VSOP in een publicatie aangegeven dat er zo'n 75 levende patiënten met Fanconi bekend zijn in Nederland. Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie. In Nederland is dat zeer uitzonderlijk, inschatting: 0-2 patiënten per 10 jaar.

Expected cost per patient per year

Additional comments De prijs zal waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met eerdere gentherapieën die op de markt gebracht zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Colorectal cancer; Liver metastases
References adisinsight
Additional comments Lopende fase 3 studie

Other information

There is currently no futher information available.