RP-L201

Werkzame stof
RP-L201
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Chronische immuunziekten overig
Uitgebreide indicatie
Patients With Leukocyte Adhesion Deficiency-I of 3 Months and older

1. Product

Fabrikant
Rocket
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Hematopoietic cell-based gene therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with the therapeutic lentiviral vector, Chim-CD18-WPRE, RP-L201

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Symptomatische behandelingen zijn onder andere hygiënische maatregelen, levenslange antibiotische profylaxe en tijdige en adequate behandeling van infecties. De enige genezende behandeling is een beenmergtransplantatie.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Bronnen
NCT03812263

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics
Aanvullende opmerkingen
Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.